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分類：行業(yè)資訊 發(fā)布時間：2023-10-24 訪問量：816
前 言
據(jù)國際罕見病日官網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，全球罕見病患者超過3億人，約占全球總?cè)丝诘?.5%至5.9%，嚴格意義上來講“罕見病或許并不罕見”，而如此巨大的臨床需求之下，全球研發(fā)管線中也有超過1/3比例屬于了“罕見病新藥”研究，令人震驚。
目錄的發(fā)布從另一方面來講也為我國加強罕見病管理、提高罕見病診療水平、維護罕見病患者健康權(quán)益提供了充分的法律依據(jù)，對于未來罕見病診療保障事業(yè)的推動、促進藥物可及、健全患者保障體系具有重要指導意義。
細節(jié)上，此次發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中共涉及了86個罕見病種，疊加第一批目錄下的121種罕見病，兩批目錄目前已收錄了207種罕見病。
同時，在第二批罕見病目錄中，也有不少重點內(nèi)容值得提及，即有超過29種罕見病的40+創(chuàng)新藥已經(jīng)在國內(nèi)獲批上市，10+種罕見病新藥即將上市，更有超過18種罕見病領(lǐng)域國內(nèi)尚無一家藥企布局。
29種罕見病國內(nèi)新藥已上市
首先，針對《第二批罕見病目錄》中公布的疾病種類，統(tǒng)計相關(guān)疾病的海內(nèi)外新藥獲批情況，發(fā)現(xiàn)至少有29種罕見病國內(nèi)目前已有新藥上市（不完全統(tǒng)計），其中不僅有肢端肥大癥、新生兒肺動脈高壓、幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎等遺傳學疾病，更有皮膚T細胞淋巴瘤、骨巨細胞瘤、神經(jīng)母細胞瘤等高發(fā)“罕見腫瘤”疾病。
在全球3億罕見病患者的巨大市場驅(qū)動下，海內(nèi)外雖不斷有罕見病新藥成功上市，但整體上仍超過90%的罕見病尚無治療方法，這也導致“罕見病新藥研究”成為了現(xiàn)階段醫(yī)藥探索和療法研發(fā)的重點領(lǐng)域之一。
而事實上，有關(guān)資料也顯示近年來FDA藥物評估與研究中心（CDER）批準的新藥中，有超過50%的比例均為罕見病，罕見病適應癥研究占據(jù)了全球新藥臨床管線的3成，足見其重大趨勢。
18種罕見病“境外有藥，境內(nèi)無藥”
除了上述罕見病目錄中的“有藥可用”的情況，其實罕見病目錄中更多仍是“境外有藥，境內(nèi)無藥”的情況，據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示，不完全統(tǒng)計之下，目錄中至少有18種罕見病在國內(nèi)尚無相關(guān)適應癥的研究布局，其中不乏梅克爾細胞癌、早衰病、巨細胞動脈炎、神經(jīng)元蠟樣質(zhì)沉積癥等臨床新藥需求迫切的領(lǐng)域。
對于這部分罕見病而言，海外上市情況多為局部地區(qū)（不僅限于美國FDA，也包括歐盟、日本、韓國等），在此基礎(chǔ)上，雖然國內(nèi)領(lǐng)域的罕見病適應癥并未獲批，但仍可以依靠相關(guān)獲批藥品的超適應癥用藥來曲線救國。
但整體來講，這部分的臨床需求相對迫切，對于國內(nèi)藥企而言，借此次納入第二批罕見病目錄，或許也可以選擇在避開愈發(fā)同質(zhì)化愈發(fā)嚴重的常規(guī)創(chuàng)新藥市場，轉(zhuǎn)而積極拓展罕見病適應癥的新藥開發(fā)。
10+種罕見病“新藥”國內(nèi)即將上市
最后，在罕見病目錄中還有更值得一提的，即有超過10款罕見病新藥或?qū)⒃谖磥矶虝r間內(nèi)在國內(nèi)獲批上市。
總 結(jié)
國家醫(yī)保部門從多個方面考慮到參保人員的利益，進而對相關(guān)政策進行調(diào)整和完善，提升居民的生活幸福感。
2020年-2025年，因新品上市以及患癌人數(shù)不斷增加，因此從市場規(guī)模也隨之上升。根據(jù)頭豹研究院整理，ADC藥物的市場規(guī)模預計在2024年有望達到74 億元，2030年預計市場規(guī)模達到292億元人民幣，2024-2030年復合增長率為25.71%。?
國家衛(wèi)生健康委發(fā)布最新公告顯示，2020年各類傳播途徑的甲乙類傳染病發(fā)病率均呈現(xiàn)明顯下降，其中腸道傳染病發(fā)病率較2019年下降29.4%、呼吸道傳染病發(fā)病率較2019年下降12.9%。因此，全球，包括中國在內(nèi)的抗菌藥物的使用額呈下降趨勢。
隨著新藥的不斷研發(fā)和政策的完善，漸凍癥治療市場有望迎來更加廣闊的發(fā)展前景。
