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SOD1突變和干細胞治療已成為治療漸凍癥研究熱點！

分類：行業(yè)資訊發(fā)布時間：2024-08-28 訪問量：1495

前言

6月21日是世界漸凍人日。據(jù)估計，我國約有2000萬罕見病患者。全球發(fā)病率約為每年1.59/10萬人，中國標化發(fā)

病率為每年1.62/10萬人。患者發(fā)病后常因肌肉萎縮無力，最終在發(fā)病2~4年內(nèi)因呼吸衰竭而去世。隨著全球老齡

化加劇，預估到2040年全球約有38萬人將患該病。

1?漸凍癥介紹

大家還記得2019年網(wǎng)絡上風靡的“冰桶挑戰(zhàn)”嗎？當時這一挑戰(zhàn)的出現(xiàn)可謂掀起了一波熱潮，眾多明星紛紛參與

其中，并且通過冰桶挑戰(zhàn)的影響，讓漸凍癥迅速出現(xiàn)在了大眾的視野里被認識，許多人開始關注這一罕見病群體。

那么什么是漸凍癥呢？

肌萎縮側(cè)索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），簡稱ALS，又名漸凍癥，是一種慢性、進行性神經(jīng)性

疾病，主要是由運動皮質(zhì)上運動神經(jīng)元和脊髓及腦干下運動神經(jīng)元損傷造成的，該病導致四肢、軀干、胸部、腹

部肌肉逐漸無力并萎縮，從而影響運動、交流、吞咽和呼吸功能，最終致死。

2?市場情況

截至目前，全球范圍內(nèi)有5款針對ALS的藥物獲批上市，常選用FDA批準的四種ALS藥物（利魯唑、依達拉奉、

Relyvrio和Tofersen）進行治療。

圖片來源于網(wǎng)絡

中國上市藥物僅2款（依達拉奉和利魯唑），還無針對具有SOD1突變的ALS的靶向治療藥物。第七十三批仿制藥

參比制劑目錄更新了ALS獲批上市的新劑型。

利魯唑、依達拉奉口服制劑參比制劑

圖片來源于網(wǎng)絡

雖然國內(nèi)上市治療藥物較少，但在ALS市場還有很大的發(fā)揮空間，眾多醫(yī)療學者用盡畢生所學投入新劑型研發(fā)，同時中國成立漸凍癥協(xié)作組，與國際科研機構合作，推動中國漸凍癥診療領域的發(fā)展。

ALS研發(fā)之路充滿荊棘，全球藥企卻任然保持著較高的熱情。截至2023年8月3日數(shù)據(jù)，全球共有超過750項基于ALS的臨床試驗被發(fā)起。其中，處于臨床1期或者1/2期的試驗有125項，處于臨床1期或者2/3期的試驗有180項，處于臨床3期的試驗有51項。處于申請上市的ALS新藥有4個，針對ALS適應癥且處于III期臨床階段的藥物近20個。

圖片來源于網(wǎng)絡

在中國市場2018-2023年，漸凍癥藥物治療行業(yè)市場規(guī)模由1.06億元增長至2.77億元，期間年復合增長率21.23%；預計2024-2028年，漸凍癥藥物治療行業(yè)市場規(guī)模由8.11億元增長至46.21億元，期間年復合增長率54.50%。

漸凍癥患病率的上升將成為市場擴大的主要驅(qū)動力。受ALS影響的人數(shù)增加，老年人口增加，治療高支出以及政府資金的投入都是擴大ALS市場的因素。和國外相比，國內(nèi)在ALS領域的在研新藥相對較少，目前喜鵲醫(yī)藥的硝酮嗪與上藥的藿苓生肌顆粒處于全球II期臨床與多中心雙盲階段；中美瑞康所研發(fā)的siRNA療法產(chǎn)品RAG-17處于臨床Ⅰ期，已獲FDA孤兒藥認定。

3?未來趨勢

由于漸凍癥的致命性和不可逆的進程，尋找新的治療方法迫在眉睫。在藥物研發(fā)方面，SOD1突變和干細胞治療成為研究熱點，各種新型療法也在如火如荼的進行，諸如AAV基因療法、Treg細胞療法、抗體療法都在穩(wěn)步推進。有不少企業(yè)將這種新的治療模式應用于ALS的治療，并且取得了積極的進展，最快已步入臨床3期。

▲ 治療ALS的細胞與基因療法

隨著對ALS認識的增多，細胞療法、基因療法、小分子、抗體藥物等走上了臨床試驗，生物分子凝聚體新療法也在臨床前蓄勢待發(fā)，基因組學、AI等技術的加入也有潛力推動ALS藥物迅速發(fā)展。我們依然對推出ALS新藥充滿希望。

總結(jié)

面對退行性疾病，人類幾乎是束手無策的，新藥研發(fā)任重而道遠。ALS藥物市場，是罕見病中的大市場。其適應癥還擁有極高的商業(yè)價值。因發(fā)病機制尚不明確，目前沒有一款藥物能達到治愈的效果，只能延緩病情。ALS領域一直急需為患者提供改變生活的藥物，希望藥企和監(jiān)管機構的更多介入，讓更多的神經(jīng)退行性疾病受到大眾關注，為患病者提供更多治療選擇。

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