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2021年以來，國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）把支持兒童用藥研發、確保兒童用藥安全作為學史力行“我為群眾辦實事”實踐活動的重要內容，以成立兒童用藥專項小組、借鑒應急審評經驗、完善審評標準體系、開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息規范化增補工作等有力舉措，著力破解兒童用藥“吃藥靠掰，用量靠猜”的困局，不斷滿足臨床急需和人民群眾對新藥好藥的迫切訴求。

經過不懈努力，2021年，我國兒童用藥申請和審評審批數量穩步上升，全年共有47個兒童用藥獲批上市（其中14個產品通過優先審評審批程序獲批），獲批數量明顯高于往年。

促研發 激發創新活力

兒童用藥研發是世界性難題。由于兒童人群的特殊性，兒童用藥在劑型設計、規格選擇、安全性評估等方面不宜簡單套用成人藥品技術指導原則。藥審中心加大對兒童用藥技術指導原則的建設力度，按照急用先行的原則開展相關工作，截至2021年底，共發布《兒童用藥（化學藥品）藥學開發指導原則（試行）》《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》等12項兒童用藥專項指導原則，為研發和審評提供了重要技術支持和依據。

這些具有較強針對性的指導原則的出臺，浸透著藥審中心大量扎實的工作。2021年，藥審中心組建兒童用藥專項領導小組和由各業務部門組成的工作小組，深入科研單位、醫療機構和生產企業一線調研，全面了解兒童用藥實際需求和研發難點，針對研發中的實際困難進行溝通指導，協調各方共同推動兒童用藥研發進程。

在鼓勵企業研發的同時，藥審中心著力加快兒童用藥審評速度。《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》明確，“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、新劑型、新規格”可申請適用優先審評審批程序。在此基礎上，藥審中心為兒童用藥開辟獨立審評通道，設立“兒童用藥”特殊標識，由項目管理人督導審評進度，在溝通、受理、審評等環節主動服務；協調專業審評、業務管理、技術支持、檢查檢驗等環節高效配合，不斷理順優先審評的流程和要求，最大限度縮短審評時間，助力兒童用藥加快上市。

保安全 指導合理用藥

目前，臨床上存在部分藥物在兒童患者中超說明書使用的現象。一些藥物在境外已批準用于兒童，但在我國尚未在說明書中增加有關兒童用藥的內容，導致臨床醫生只能憑經驗給藥，這不利于藥物的規范使用，存在安全風險。針對這一問題，藥審中心積極開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規范與增補工作。

藥審中心在加強兒童用藥說明書審核的基礎上，與國家兒童醫學中心（北京兒童醫院）合作設立“上市藥品說明書中兒童用藥信息規范化項目”，利用醫療機構的數據資源，采用真實世界研究方法，集中臨床專家力量，根據審評技術標準，研究制定建議修訂說明書的品種清單和具體修訂內容，解決臨床用藥的燃眉之急。

這項工作取得顯著成效。2021年，國家藥監局發布公告，批準兩批8種藥品說明書增補兒童用藥信息，其中3種為臨床常用的精神神經系統用藥，5種為抗腫瘤藥。

將真實世界研究理念引入兒童用藥研究與評價技術流程，在補充完善已上市藥品說明書信息、解決臨床經驗性給藥問題方面，還需要不斷探索推進。業界對藥審中心持續開展已上市藥品說明書兒童用藥信息增補工作的做法給予肯定的同時，提出針對全球尚未批準兒童應用但境內外臨床診療指南已明確推薦兒童應用的藥品，可探索通過真實世界研究提供兒童應用證據，支持說明書適應癥擴展。藥審中心將與國家兒童醫學中心進一步探討這一思路的可行性。

強服務 加強培訓交流

隨著我國兒童用藥申報數量不斷增加，以及研究與評價技術要求不斷提高，業界關于加強兒童用藥申報相關培訓的需求不斷增強

為積極回應業界訴求，藥審中心在2021年度的培訓計劃中增設兒童用藥研發與評價專題培訓。按照培訓計劃，藥審中心成功舉辦“模型引導的兒童藥研發”“建模模擬在外推兒科人群PK中的應用”等專題培訓，并借此機會與企業、研發單位和醫療機構共同探討兒童用藥研發與評價的關鍵技術問題。

在2021年國際兒童節到來之際，藥審中心網站“兒童用藥專欄”正式開通。通過這一“窗口”，藥審中心將兒童用藥相關政策法規、指導原則、培訓資料、品種批準信息等予以集中公開，為業界提供全面、精準的兒童用藥相關信息，引發業界強烈反響。

藥審中心還將與業界溝通交流作為建立健全工作機制的重要方式之一。2021年9月，藥審中心召開兒童用藥研發熱點問題專家研討會，邀請醫療機構、研究機構和境內外致力于兒童藥品研發的企業，共同探討“聯合聯動工作模式”在兒童用藥產業中的應用，了解業界對相關政策的意見建議。2022年3月，藥審中心與中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會（RDPAC）聯合舉辦鼓勵進口藥品擴展中國兒童應用的專題座談會，邀請十余家外資企業代表參會，交流研討縮小境內外兒科用藥可及性差距的長效機制。